Инициатива предусматривает возможность изготовления и применения незарегистрированных лекарств, за исключением препаратов на основе соматических клеток и тканевой инженерии, которые производят на нестандартизированной основе под конкретного пациента в той медицинской организации, где этот препарат будут применять.
Документ вводит в законодательство понятия «индивидуальные биотехнологические лекарственные препараты» и «индивидуальные генотерапевтические лекарственные препараты». Для их обращения установят специальный порядок, который регулирует разработку, доклинические исследования, экспертизы, изготовление, контроль качества, применение, хранение, перевозку и уничтожение. Изготовление и применение таких препаратов будут осуществлять медицинские организации строго на основании специальных разрешений.
Федеральный орган исполнительной власти, который осуществляет контроль и надзор в сфере здравоохранения, будет проводить мониторинг эффективности и безопасности этих препаратов для выявления возможных негативных последствий их применения.
Также законопроект дополняет нормы об этической экспертизе и указывает на необходимость получения заключений об этической обоснованности изготовления и применения индивидуальных генотерапевтических и биотехнологических лекарств.